Đổi mới y tế: Công nghệ sinh học phòng vệ

Mỗi khi cơ thể bạn nhiễm vi khuẩn hoặc virus, hệ thống miễn dịch sẽ được kích hoạt để kháng lại. Những tế bào nhỏ bé (hay còn gọi là kháng thể) này, có khác biệt ở mỗi người, có thể tiêu diệt những “kẻ xâm lược” này hoặc đánh dấu chúng để các tế bào sát thủ khác lần ra.

Carl Hansen, 46 tuổi, đang hào hứng mô tả quá trình đó qua Zoom. “Chúng tôi có thể tạo ra 100 ngàn tỉ kháng thể khác nhau,” ông nói. “Hệ thống miễn dịch vô cùng ngoạn mục.”

Nếu bạn nhận thấy cách nói chuyện này nghe có vẻ giống như của giáo sư đại học hơn là CEO của công ty công nghệ sinh học có vốn hóa thị trường 13 tỉ đô la Mỹ, thì đây là lý do: Hansen vốn là giáo sư đại học – cho đến năm 2019, khi ông bỏ việc để tập trung vào công ty AbCellera Biologics có trụ sở tại Vancouver (Canada), do ông đồng sáng lập với các nhà nghiên cứu khác của ĐH British Columbia vào năm 2012. “Các trường đại học rất giỏi thử nghiệm những ý tưởng mới và tìm kiếm hướng đi nào có thể mang lại hiệu quả,” ông cho biết.

Nền tảng học thuật của công ty thậm chí còn đóng vai trò quan trọng hơn nhiều. Gần như tất cả công ty khởi nghiệp về công nghệ sinh học đều phát triển một số mục tiêu điều trị, sau đó dành 8-12 năm tiếp theo để phát triển các loại thuốc đó, với hi vọng đưa được ít nhất một trong số chúng ra thị trường.

Xác suất thành công không cao – chỉ khoảng dưới 10% loại thuốc mới. Nhưng khi thành công ra mắt thị trường, chúng có xu hướng trở thành “thuốc bom tấn:” Bảy trong số 10 loại thuốc bán chạy nhất năm 2018 là phương pháp điều trị bằng kháng thể, bao gồm thuốc ức chế miễn dịch Humira trị giá 19 tỉ đô la Mỹ (doanh thu ròng) của AbbVie và thuốc điều trị ung thư của Merck Keytruda, mang lại 11,1 tỉ đô la Mỹ vào năm 2019.

AbCellera có cách tiếp cận rất khác. Thay vì cố gắng xây dựng công ty dược phát triển theo chiều dọc, họ chỉ tập trung vào việc khám phá. Trong quá trình phát triển thuốc, đó là phần sớm nhất và cần thiết nhất: Ở phần này, các hướng điều trị có triển vọng nhất được lựa chọn, tiến hành các thử nghiệm sớm trong phòng thí nghiệm và sau đó chuyển qua hệ thống sản xuất.

Tuy nhiên, AbCellera – đã huy động được 105 triệu đô la Mỹ từ các nhà đầu tư bao gồm Peter Thiel, ĐH Minnesota và OrbiMed vào tháng năm và được định giá 4,8 tỉ đô la Mỹ (theo PitchBook), chỉ sáu tháng trước khi lên sàn – không quan tâm đến việc chứng kiến quá trình phát triển thuốc từ đầu đến cuối. Thay vào đó, công ty cung cấp dạng dịch vụ “khám phá thuốc.”

Họ làm việc với 90 doanh nghiệp bên ngoài, bao gồm cả những gã khổng lồ dược phẩm như Pfizer, Gilead và Novartis. Các công ty đó yêu cầu AbCellera tìm ra các kháng thể đáp ứng các tiêu chí nhất định. Và công ty công nghệ sinh học này sử dụng công nghệ độc quyền của mình để tìm kiếm các kháng thể tiềm năng.

Quá trình thành công nhất đến nay là việc AbCellera kiểm tra hàng ngàn kháng thể lấy từ máu của người hồi phục sau COVID-19 để xác định kháng thể chống virus tốt nhất. Sau đó, họ chuyển giao các kháng thể hứa hẹn nhất cho công ty dược phẩm Eli Lilly.

Các thử nghiệm lâm sàng với một trong những kháng thể đó, bamlanivimab, được khởi động vào tháng năm – chỉ 90 ngày sau khi hai bên bắt đầu hợp tác. Các cuộc thử nghiệm trên những bệnh nhân nhiễm bệnh nhẹ hoặc trung bình cho thấy kết quả tốt, và vào tháng 11, kháng thể này đã được cơ quan Quản lý Thực phẩm và dược phẩm (FDA) cấp phép sử dụng khẩn cấp.

Chính phủ liên bang đã ký hợp đồng mua 950.000 liều thuốc với giá 1,2 tỉ đô la Mỹ. Giữa tháng 12.2020, Eli Lilly cho biết dự kiến đạt hai tỉ đô la Mỹ doanh thu từ phương pháp trị liệu COVID-19 vào năm 2021, với phần lớn doanh thu sẽ đến từ bamlanivimab. Theo Credit Suisse, công ty AbCellera, đã thu được 25 triệu đô la Mỹ tính đến thời điểm cuối tháng 9.2020, sẽ kiếm được tiền bản quyền ước tính là 270 triệu đô la Mỹ từ doanh số bán hàng đó.

AbCellera cũng đang tìm cách đẩy nhanh thời gian phát triển các liệu pháp kháng thể của mình. Khung thời gian ngắn hơn giúp tiết kiệm hàng triệu đô la Mỹ chi phí phát triển, đồng thời sẽ mang lại doanh thu sớm hơn dự kiến. Gal Munda, nhà phân tích tại Berenberg Capital Markets cho biết: “Xét về góc độ tài chính, mỗi một năm bạn rút ngắn được chi phí cơ hội cực kỳ lớn cho các nhà đầu tư.”

Hansen hiện có khối tài sản ba tỉ đô la Mỹ, nhờ đợt IPO hồi tháng 12.2020. Khi được hỏi về sự đặt chân ngoạn mục của ông vào hàng ngũ tỉ phú, Hansen cho biết: “Cảm giác hơi kỳ lạ một chút.” Tuy nhiên, ông lại hào hứng hơn khi nói về thành công của công nghệ sinh học: “Nếu COVID-19 giúp chứng minh điều gì đó, thì với tôi, đó là minh chứng cho thành công của mô hình giao thoa giữa kinh doanh và công nghệ.”

Biên dịch: Quỳnh Anh

*Bài viết đăng trên Forbes Việt Nam số 92, tháng 4.2021