Các liệu pháp gene và tế bào đang bị “khủng hoảng công suất”

Tháng 6 vừa qua, cục Quản lý thực phẩm và dược phẩm (FDA) phê duyệt hai liệu pháp gene, Elevidys và Roctavian, để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne và bệnh máu khó đông A. Đây có thể là tín hiệu báo trước một năm lập kỷ lục trong lĩnh vực liệu pháp gene và tế bào.

Tuy nhiên, do ngày càng có nhiều liệu pháp gene và tế bào đang trong quá trình sản xuất, cùng với số lượng liệu pháp mới được phê duyệt ngày càng tăng nên đẩy công suất sản xuất đến mức tối đa. Nhiều báo cáo chỉ ra rằng lĩnh vực liệu pháp tế bào và gene của ngành dược phẩm sinh học đang trải qua một cuộc “khủng hoảng công suất” nghiêm trọng.

Môi trường tài chính đầy thách thức, đặc biệt lãi suất cao, đang gây ra những hạn chế về tiền mặt cho nhà phát triển liệu pháp gene và tế bào. Chu kỳ trong thị trường tín dụng liên tục thay đổi, vượt quá tầm kiểm soát của nhiều công ty. Vì vậy, các công ty khó huy động được vốn để đầu tư lâu dài vào xây dựng cơ sở sản xuất. 

Đó chính là thách thức lớn nhất và kéo dài trong nhiều năm qua, ảnh hưởng đến sự phát triển liệu pháp gene và tế bào cũng như sản xuất thương mại các sản phẩm đã được phê duyệt.

BioPlan, nguồn phân tích và thông tin chiến lược độc lập hàng đầu cho ngành khoa học đời sống, ước tính rằng hiện tại đang thiếu 500% công suất sản xuất tế bào và liệu pháp gene. Điều này nghĩa là công suất hiện hữu phải tăng lên gấp 5 lần để phục vụ cho nhu cầu.

Trong một vài trường hợp, tình trạng trên đang hạn chế khả năng ra mắt sản phẩm đã được phê duyệt trên thị trường đúng hạn hoặc cung cấp đủ sản phẩm để phục vụ cho bệnh nhân. Trong nhiều trường hợp khác, thiếu công suất sản xuất đang làm chậm quá trình phát triển sản phẩm. Những thách thức hoạt động này có thể ảnh hưởng đến mức tăng trưởng do nguồn vốn cho nghiên cứu và phát triển hạn chế, các quy định quản lý về dược lâm sàng cũng như những rào cản tiếp cận thị trường.

Các liệu pháp tế bào và gene đòi hỏi chi phí đầu tư ban đầu rất lớn cho những quy trình sản xuất phức tạp. Nhiều công ty còn phải đối mặt với những trở ngại đáng kể về chuỗi cung ứng và phân phối để nỗ lực đảm bảo có sẵn sản phẩm liệu pháp gene và tế bào kịp thời, cho dù trong giai đoạn phát triển lâm sàng hay giai đoạn thương mại hóa.

Vấn đề phức tạp hơn nữa là không có một phương pháp chung cho tất cả để sản xuất các liệu pháp tế bào và gene. Ngoài ra, không có “nhà máy tự động, tiêu chuẩn hóa” nào để sản xuất các liệu pháp tế bào và gene trên quy mô lớn.

Đó là lí do các hãng dược, đặc biệt công ty nhỏ, thường ký hợp đồng với tổ chức sản xuất và phát triển (CDMO), nơi đóng một vai trò quan trọng trong việc sản xuất tế bào và liệu pháp gene. Chẳng hạn như Catalent, một CDMO hàng đầu, ký kết hợp tác lâu dài với nhiều công ty dược phẩm sinh học. Catalent từng là đối tác sản xuất thương mại chính của Sarepta Therapeutics để nỗ lực đưa liệu pháp gene điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne ra thị trường.

Catalent cũng hỗ trợ sản xuất các liệu pháp gene điều trị những bệnh khác của Sarepta. Để đáp ứng nhu cầu ngày càng tăng đối với liệu pháp gene, Catalent đang “tăng cường” mở rộng các cơ sở ở Maryland.

Tuy nhiên, thời gian chờ đợi đến lượt sản phẩm được sản xuất tại CDMO hơi lâu. Vì vậy, những công ty dược phẩm lớn hơn – cũng như một số công ty quy mô vừa – đầu tư cơ sở tự sản xuất để có thể đáp ứng nhu cầu phát triển lâm sàng cũng như thương mại hóa sản phẩm.

Vào năm ngoái, Legend Biotech và Johnson & Johnson đã quyết định mở rộng sản xuất để giải quyết vấn đề về công suất. Ngoài ra, cả hai công ty dự đoán Carvykti, liệu pháp tế bào CAR-T vừa mới được phê duyệt để điều trị bệnh đa u tủy, có thể sẽ được chỉ định sử dụng nhiều trong những năm tới.

Số lượng bệnh nhân sử dụng sản phẩm này có thể tăng lên hàng chục ngàn. Đó là lí do cả hai công ty quyết định tăng công suất sản xuất. Năm ngoái, họ đã cam kết đầu tư 500 triệu USD để xây dựng cơ sở sản xuất mới ở New Jersey. Ngoài ra, Pfizer, Novartis, Bayer, Biogen và Biomarin cũng chi những khoản tiền lớn để xây dựng cơ sở sản xuất.

Công suất sản xuất là yếu tố rất quan trọng trong suốt quá trình phát triển liệu pháp gene và tế bào, từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn cuối cho đến khi đưa ra thị trường. Nhưng hiện tại đây là một vấn đề lớn mà nhiều hãng dược đang đối mặt.

Những vấn đề trên cản trở một số công ty dược phẩm sinh học thực hiện các hoạt động nghiên cứu và phát triển, thậm chí chậm tham gia lĩnh vực này. Để các vấn đề đó không trở thành rào cản lớn gây trở ngại trong việc thương mại hóa hàng chục sản phẩm trên thị trường từ đây đến 5 năm tới, ngành sẽ cần tăng công suất sản xuất.

Biên dịch: Gia Nhi

———————-

Xem thêm:

Nhà khoa học David Liu lập nhiều công ty sáng tạo ra liệu pháp chỉnh sửa gene
Bill Gates đầu tư vào AI, liệu pháp gene và nhiều công nghệ mới
Giải pháp sinh học lập thể resolve biosciences thúc đẩy hệ gene học 3.0