Nhà khoa học David Liu lập nhiều công ty sáng tạo ra liệu pháp chỉnh sửa gene

Trong thế giới công nghệ sinh học, rất ít dự án nghiên cứu tạo ra nhiều hứng thú và hứa hẹn như chỉnh sửa gene. Với sự ra đời của công nghệ như CRISPR/Cas9, các nhà nghiên cứu đang mở ra những chân trời mới trong nhiều lĩnh vực phổ biến từ nông nghiệp đến y học.

Một trong những bộ óc tiên phong thúc đẩy lĩnh vực này phát triển là giáo sư David Liu của đại học Harvard. Công ty mới nhất của Liu, Nvelop Therapeutics, cùng với chín công ty đầy ấn tượng khác của ông, đều ứng dụng công nghệ chỉnh sửa gene tạo ra thuốc cũng như thực phẩm lành mạnh hơn để phòng chống bệnh bao gồm béo phì.

Hệ thống CRISPR/Cas9 tạo ra đột phá mới trong lĩnh vực này đồng thời hứa hẹn mang lại tác động đáng kể trong nghiên cứu và điều trị bệnh. Kỹ thuật đổi mới này liên quan đến việc sử dụng enzym Cas9, có chức năng như chiếc kéo phân tử, để cắt chính xác DNA tại các vị trí cụ thể.

Tuy nhiên, hệ thống CRISPR/Cas9 vẫn có nhiều hạn chế ngăn cản phát huy hết tiềm năng của nó. Mặc dù khả năng phá vỡ gene mục tiêu của CRISPR mang lại lợi ích cho một số ứng dụng trị liệu nhất định, nhưng phần lớn các bệnh di truyền phát sinh từ đột biến khiến gene mất hoàn toàn chức năng.

“Hầu hết đột biến gây bệnh đòi hỏi phải chỉnh sửa gene chính xác, thay vì làm gián đoạn gene, để mang lại lợi ích tốt nhất cho bệnh nhân,” Liu chỉ ra.

Giữ vững mục tiêu

Để giải quyết các vấn đề ngoài mục tiêu, Liu và nhóm nghiên cứu của ông tại đại học Harvard phát triển công nghệ chỉnh sửa gene ở mức cơ bản để thêm vào cho hệ thống CRISPR/Cas9. Trái ngược với hệ thống CRISPR/Cas9 truyền thống, công nghệ chỉnh sửa gene ở mức cơ bản hoạt động để thay đổi một ký tự DNA thành một ký tự DNA khác.

Các nhà nghiên cứu sử dụng phiên bản sửa đổi của enzym Cas9 để thực hiện được điều này mà không gây tổn hại đến những phần khác của DNA. Hệ thống này làm cho việc chỉnh sửa gene ở mức cơ bản trở thành một công cụ có giá trị cho nhà nghiên cứu vì nó chính xác hơn so với chỉnh sửa truyền thống và không yêu cầu các cơ chế sửa chữa phức tạp.

Công nghệ chỉnh sửa gene ở mức cơ bản được áp dụng hiệu quả để điều trị cho Alyssa, cô bé tuổi vị thành niên mắc bệnh bạch cầu dòng tế bào lympho T vốn được xem như một dạng bệnh bạch cầu nan y.

Sau khi một số phương pháp điều trị khác không thành công, bác sĩ tại bệnh viện Great Ormond Street ở Vương quốc Anh chuyển sang dùng công nghệ chỉnh sửa gene ở mức cơ bản để chữa khỏi bệnh cho cô bé. Bằng cách sử dụng công nghệ do Liu và nhóm của ông phát triển, các bác sĩ đã có thể chỉnh sửa thành công DNA của Alyssa sao cho tế bào T đã sửa đổi có thể tìm và tiêu diệt tế bào T gây ung thư, từ đó chữa khỏi bệnh bạch cầu cho cô. Bước đột phá này trong y học cá thể hóa mang lại niềm hi vọng cho vô số người khác mắc các bệnh vốn trước đây không thể chữa trị được.

Công ty của Liu, Beam Therapeutics, được thành lập vào năm 2017, hi vọng áp dụng công nghệ chỉnh sửa gene ở mức cơ bản cho các bệnh di truyền khác ở người, chẳng hạn như bệnh thiếu máu hồng cầu hình lưỡi liềm và bệnh xơ nang—để điều trị cũng như có thể chữa khỏi cho hàng triệu bệnh nhân.

Vào tháng 1.2022, Beam Therapeutics đã khởi động chương trình hợp tác nghiên cứu với Pfizer trong vòng bốn năm, nhận khoản thanh toán trước 300 triệu USD để hỗ trợ các hoạt động nghiên cứu và phát triển.

Dám mạo hiểm để thành công

Các công ty của Liu không chỉ phát triển phương pháp trị liệu. Pairwise Plants là một trong những dự án liên doanh thành công nhất của doanh nhân này. Công ty áp dụng công nghệ chỉnh sửa gene CRISPR hàng đầu trong ngành vào phương pháp nhân giống cây trồng truyền thống, tận dụng khả năng chọn lọc những ưu điểm như vị ngọt hoặc màu sắc so với các đặc điểm khác.

Trong một dự án hợp tác chiến lược khác với Bayer, hai công ty đang làm việc để giúp nông dân thu hoạch tốt hơn, bảo tồn tài nguyên cũng như bảo vệ cây trồng khỏi các mối đe dọa đang gia tăng. Cuối năm nay, Sarah Evanega và Ian Miller của Paiwise sẽ phát biểu tại hội nghị SynBioBeta về các ứng dụng chỉnh sửa gene trong nông nghiệp.

Kể từ năm 2003, Liu thành lập thêm tám công ty khác đều sử dụng công cụ chỉnh sửa gene mới: Ensemble Therapeutics, Permeon Biologics, Editas Medicine, Exo Therapeutics, Prime Medicine, Chroma Medicine và Resonance Medicine.

Nvelop Therapeutics, công ty mới nhất của Liu, đánh dấu một cột mốc quan trọng trong sự nghiệp của ông.

Quyết tâm tạo ra nhiều cách thức sáng tạo mới ứng dụng công nghệ chỉnh sửa gene để phát triển phương pháp trị liệu, nhóm Nvelop tin rằng công nghệ của họ có khả năng tác động tích cực đến những bệnh nhân mắc bệnh di truyền nghiêm trọng.

Trong hai thập niên qua, Liu đoạt nhiều giải thưởng danh giá. Năm 2017, ông được vinh danh là một trong 10 nhà nghiên cứu hàng đầu thế giới của tạp chí Nature.

Ngoài ra, phát minh về công nghệ chỉnh sửa gene ở mức cơ bản của ông được đánh dấu là một khám phá lịch sử trong lĩnh vực chỉnh sửa gene, giúp ông lọt vào danh sách xét duyệt cuối cho giải thưởng Science 2017 Breakthrough of the Year.

Biên dịch: Gia Nhi

———————-

Xem thêm:

Bill Gates đầu tư vào AI, liệu pháp gene và nhiều công nghệ mới
Giải pháp sinh học lập thể resolve biosciences thúc đẩy hệ gene học 3.0