Thuốc Trung Quốc: “mỏ vàng” của ngành dược Mỹ

Mùa hè năm 2023, bác sĩ 42 tuổi Amir Zamani, tốt nghiệp Đại học Johns Hopkins, hiện là thành viên ban khoa học đời sống của Bain Capital tại Boston, bị ám ảnh với các loại thuốc giảm cân. Cái tên đang “làm mưa làm gió” khắp nước Mỹ lúc đó là Ozempic, loại thuốc tiêm điều trị tiểu đường tuýp hai của hãng Novo Nordisk đang trên đường đạt doanh thu 14 tỷ USD cùng năm đó. Đồng thời, Eli Lilly cũng sắp được FDA phê duyệt loại thuốc tương tự mang tên Zepbound. 

Zamani muốn tìm thêm một đối thủ cạnh tranh khác. Ông dành hai năm chỉ đọc nghiên cứu chuyên sâu, rồi miệt mài dành thêm nhiều tháng phân tích dữ liệu từ hàng chục công ty. Rồi ông “đào trúng mỏ vàng” ở một nơi không ngờ tới: không phải Mỹ, mà ở Trung Quốc.

Trong danh mục của Jiangsu Hengrui Pharmaceuticals, một trong những hãng dược lớn nhất Trung Quốc, có một liệu pháp tiêm nổi bật đang được thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu. Cũng như Ozempic hay Zepbound, mục tiêu của nó là GLP-1, một loại hormone điều hòa đường huyết và cảm giác thèm ăn.

“Lúc đó tôi nhận ra họ đang dẫn trước mọi đối thủ, chỉ sau mỗi Novo hay Lilly,” Zamani nhớ lại.

Kết quả thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II tại Trung Quốc cho thấy 59% người tham gia đã giảm ít nhất 20% trọng lượng cơ thể sau 36 tuần sử dụng liều tám miligram và các tác dụng phụ chỉ ở mức nhẹ. Nếu kết quả này tiếp tục được ghi nhận, đây có thể là lựa chọn lý tưởng cho những người bị béo phì nghiêm trọng, nhóm bệnh nhân mà các loại thuốc hiện có thường không đáp ứng được. Điều tuyệt vời hơn cả là loại thuốc này đang chờ cấp phép.

“Lúc đó, chúng tôi nghĩ đây thật sự là liệu pháp tốt nhất trong nhóm cùng loại,” Zamani nói.

Trong danh mục của hãng còn ba loại thuốc khác, trong đó hai loại dạng viên có thể uống thay vì tiêm, giúp dễ sử dụng hơn. “Từ đó, chúng tôi bắt đầu thật sự nghiêm túc.”

Thời kỳ ngành dược Trung Quốc chỉ sản xuất thuốc sao chép đã qua từ lâu. Trong một thập niên qua, nhờ những chính sách ưu tiên ngành công nghệ sinh học trong nước, nhiều nhà khoa học Trung Quốc được đào tạo ở Mỹ đã quay về nước và bắt đầu công cuộc sáng tạo đổi mới (thay vì chỉ sao chép như trước). 

Theo một báo cáo đầu năm nay của chuyên gia phân tích Tim Opler tại Stifel, gần 1/3 hợp chất dược phẩm được cấp phép của các hãng dược lớn hiện đến từ Trung Quốc. 

Từ năm 2020 đến 2024, các hãng dược Mỹ đã chi tổng cộng 8,1 tỷ USD để mua bản quyền thuốc từ Trung Quốc, so với 536 triệu USD trong năm năm trước đó (theo dữ liệu từ DealForma). Dù Mỹ bắt đầu siết chặt việc đầu tư vào doanh nghiệp Trung Quốc, nhưng đối với việc mua hoặc cấp phép tài sản dược phẩm nguồn gốc Trung Quốc gần như chưa có hạn chế nào.

“Mỗi khi xuất hiện một đột phá mới về mặt sinh học hoặc phát hiện được một mục tiêu điều trị mới, người ta sẽ đổ xô đi mua sắm tại ‘siêu thị’ mang tên Trung Quốc,” Jory Bell, đối tác góp vốn tại quỹ đầu tư mạo hiểm Playground Global, bình luận. 

Zamani đương nhiên không muốn bỏ lỡ cơ hội. Ông nhanh chóng bắt tay Atlas Venture, quỹ đầu tư mạo hiểm có trụ sở tại Cambridge, Massachusetts và RTW Investments (đến từ New York). Ba bên cùng nhau rót vốn 400 triệu USD để chính thức ra mắt Kailera Therapeutics vào tháng 10.2024. 

Vừa thành lập, Kailera đã sở hữu bản quyền bốn loại thuốc từ Hengrui cùng kế hoạch đưa chúng ra thị trường. Sự xuất hiện đúng lúc của một danh mục thuốc hoàn chỉnh giúp Kailera tăng tốc mạnh mẽ trong một thị trường đang nóng lên từng giờ kể từ khi Ozempic trở thành cái tên quen thuộc của mọi gia đình.  

Theo báo cáo từ Iqvia Institute for Human Data Science (Durham, North Carolina), doanh số toàn cầu của thuốc trị béo phì đã tăng vọt 50% trong năm vừa qua, đạt mức 36 tỷ USD, và dự kiến có thể tăng hơn gấp ba lần, lên tới 131 tỷ USD vào năm 2028.

Để lèo lái Kailera, các nhà đầu tư đã mời “ngôi sao” 56 tuổi Ron Renaud, cựu chuyên gia phân tích cổ phiếu ngành công nghệ sinh học, người từng xây dựng và bán thành công ba công ty trong thập kỷ qua: Idenix (tập trung vào thuốc trị viêm gan C), Translate Bio (liệu pháp mRNA) và Cerevel (hệ thần kinh). Tổng giá trị các thương vụ là 16 tỷ USD.

“Có thể nói chúng tôi sở hữu danh mục thuốc quản lý cân nặng ở người giai đoạn cuối tiên tiến và đa dạng nhất, chỉ sau các hãng dược lớn nhất (Big Pharma),” Renaud tự tin nói.

Nhờ mua bản quyền thuốc từ Trung Quốc, Kailera không bị mất nhiều năm nghiên cứu trong phòng thí nghiệm. Giờ đây, Renaud đang lên kế hoạch tiến hành thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III tại Mỹ cho loại thuốc đầu tiên, với kỳ vọng đưa ra thị trường vào năm 2030, thậm chí sớm hơn. 

Khoảng một phần tám người Mỹ đã từng thử dùng các loại thuốc giảm cân, tương tự như dòng sản phẩm đang được Kailera Therapeutics phát triển. Thực ra, đây chỉ là chương mới nhất trong hành trình dài của ngành dược trong cuộc chiến chống béo phì. Cùng điểm lại những “toa thuốc” kỳ lạ trong quá khứ:

1684: Thầy thuốc người Thụy Sĩ Theophile Bonet khuyên nên uống giấm và nhai thuốc lá để giảm cân.

1757: Theo một nghiên cứu, từng có người uống một lít nước xà phòng mỗi tối trước khi ngủ và giảm được gần 14 kg.

1908: Mọi người mặc quần áo độn lớp cao su “giảm béo” bên trong, với hy vọng mồ hôi tiết ra sẽ “đốt cháy” mỡ thừa.

1954: Ca phẫu thuật giảm cân đầu tiên ra đời, nối thông ruột non với đại tràng nhằm rút ngắn đường ruột. Tác dụng phụ là mất nước, suy dinh dưỡng, tiêu chảy trầm trọng.

1985: Giới bác sĩ kê đơn chế độ ăn gelatin ít calo để giảm cân. Kết quả: nhiều người bị đau tim, còn “đơn thuốc” này bị khai tử.

Nghe có vẻ lâu, nhưng trong ngành dược, nơi mà mỗi bước đi đều gặp rào cản pháp lý và những cuộc thử nghiệm lâu năm, con số này được xem là “thần tốc” phần lớn nhờ vào công trình sẵn có của Hengrui. 

Một lợi thế lớn khác của Kailera: hai trong số bốn loại thuốc được cấp phép có dạng viên uống. Điều này có thể trở thành lợi thế cạnh tranh cực lớn trong bối cảnh thị trường hiện tại chủ yếu vẫn dựa vào thuốc tiêm, vốn gây e ngại cho không ít bệnh nhân. Ngay cả ông lớn Eli Lilly cũng đã tích trữ đến 550 triệu USD giá trị loại thuốc viên GLP-1 mang tên orforglipron, dù chưa được FDA phê duyệt. 

Thuốc dạng uống, rốt cuộc, ít gây sợ hãi cho người bệnh và có chi phí sản xuất, phân phối rẻ hơn rất nhiều.

Hiện nay, có tới 40% người trưởng thành ở Mỹ bị béo phì, tức là hơn 100 triệu người đủ điều kiện sử dụng thuốc của Kailera. Và đó mới chỉ là thị trường nội địa.

Theo CEO Ron Renaud, con số đó chưa tính đến tỷ lệ béo phì vẫn đang tiếp tục tăng, chưa tính thị trường quốc tế và cũng chưa tính đến tiềm năng điều trị các bệnh liên quan đến béo phì như tim mạch, thậm chí cả bệnh ung thư.

“Thị trường này quá khổng lồ,” ông nhấn mạnh. “Không thể giải quyết hết chỉ bằng một, hai thậm chí ba loại thuốc.”

“Tôi không hiểu làm sao một người có thể đưa ra quyết định về thuốc nếu họ không rành mọi thứ thật chi tiết, và Ron là người như vậy. Ông ấy thật sự hiểu tường tận ngành này,” John Milligan, cựu CEO của Gilead Sciences và hiện là chủ tịch của Kailera, bày tỏ sự ngưỡng mộ với ông Renaud. 

Hai người từng gặp nhau vào đầu những năm 2000, khi Milligan là CFO của Gilead còn Renaud là chuyên gia phân tích. Khi đó, Renaud kiên quyết khẳng định không nên mua cổ phiếu Gilead, lúc bấy giờ có giá đang tăng phi mã.

Về phần Kailera, thử thách kế tiếp là đưa loại thuốc đầu tiên vào quy trình phê duyệt của FDA, một chặng đường không hề bằng phẳng. Song song đó, công ty cũng phải xây dựng cơ sở nghiên cứu và sản xuất tại Mỹ nhằm sẵn sàng cho cuộc đua đường dài. 

Nhưng cái giá để hiện thực hóa điều này không hề nhỏ. Các thử nghiệm lâm sàng quy mô lớn, đặc biệt trong lĩnh vực thuốc giảm cân, cực kỳ tốn kém. Kailera sẽ phải gọi thêm vốn, có thể lên tới hàng trăm triệu USD chỉ để tài trợ riêng cho bước đi này. 

Renaud từ chối đưa ra định giá cụ thể cho công ty, nhưng theo nền tảng dữ liệu PitchBook, Kailera đang được định giá 595 triệu USD ngay từ vòng huy động vốn đầu tiên. Để dễ hình dung về tiềm năng tăng trưởng, hãy nhìn vào các công ty công nghệ sinh học chuyên điều trị béo phì đang niêm yết như Metsera hay Viking Therapeutics, cả hai hiện có vốn hóa thị trường khoảng ba tỷ USD.

Tháng 10.2024, Renaud đã thuê Scott Wasserman, trưởng khoa tim mạch, phụ trách chương trình tim mạch và trao đổi chất tại Amgen, về làm giám đốc y khoa tại Kailera. 

Tháng một năm nay, ông tiếp tục mang về một trong những “siêu sao” trong giới tiếp thị thuốc giảm cân tại Mỹ: Jamie Coleman, từng phụ trách truyền thông cho Zepbound của Lilly, để giữ vị trí giám đốc thương mại. 

Chủ tịch Milligan của Kailera tin rằng thị trường thuốc điều trị béo phì còn lớn hơn cả thuốc trị HIV hay viêm gan C, những lĩnh vực từng giúp Gilead trở thành người khổng lồ dược phẩm với vốn hóa 133 tỷ USD.

“Chúng tôi có thể trở thành một hãng lớn nếu có đủ vốn và tránh được các vụ thâu tóm,” Milligan nói. “Nhưng điều đó không dễ trong ngành này.” 

Còn nếu không thể trụ vững, Kailera có thể sẽ trở thành thương vụ thứ tư trong sự nghiệp mua bán công ty của Renaud và biết đâu chừng lại mang về cho ông thêm vài tỷ USD nữa.

Zimmer Biomet, công ty chuyên sản xuất thiết bị chỉnh hình trong y tế như khớp hông, đầu gối, bàn chân, mắt cá, vai và các thiết bị cấy ghép phẫu thuật khác, đang bị giới đầu tư lo ngại trước tác động tiềm tàng của nhóm thuốc GLP-1 (như Ozempic), vốn có thể giúp giảm đáng kể tỷ lệ béo phì trên toàn cầu. Lý do: khi người ta gầy đi, số ca phẫu thuật liên quan đến khớp có thể sẽ giảm theo. 

Tuy nhiên, CEO Ivan Tornos của Zimmer Biomet lại tin vào điều ngược lại: tỷ lệ béo phì thấp hơn thực ra có lợi cho công ty, bởi các vấn đề như thoái hóa sụn, viêm khớp hay tổn thương khớp thường là không thể phục hồi và khi cơ thể nhẹ hơn, họ sẽ có xu hướng vận động nhiều hơn, từ đó tăng nhu cầu điều trị và cấy ghép khớp. Ông cho rằng cổ phiếu Zimmer nên được giao dịch ở mức cao hơn tỷ lệ P/E dự phóng hiện tại là 14, nhất là khi công ty được dự báo sẽ tăng trưởng lợi nhuận ổn định trong thời gian tới còn mức P/E trung bình trước giờ của họ thường ở ngưỡng giữa 20.

John Buckingham là nhà quản lý danh mục đầu tư kiêm biên tập viên tạp chí The Prudent Speculator.

Biên dịch: Vương Đỗ — Nội dung đã được đăng trên Tạp chí Forbes Việt Nam số tháng 6.2025